意大利全额报销最贵基因疗法Zolgensma

3 月 9 日，意大利药品管理局（AIFA）终于将首款用于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法 Zolgensma 纳入了医保。早在 2020 年 5 月的时候，该药的研发公司诺华（Novartis）就已经向 AIFA 提交了议价申请。同年 11 月 AIFA 的科学技术委员会（CTS）完成了对 Zolgensma 的评估，并初步决定对 6 个月以下的儿童用药进行报销。与此同时，AIFA 的价格与报销委员会（CPR）开始就价格问题同诺华公司开展细致严谨的谈判。经过全程近 10 个月的谈判，最终议定的内容包含两方面：

1. 国家医疗服务体系将全额报销体重在 13.5kg 以下的 SMA1型 患儿使用Zolgensma 基因疗法的费用。

2. 诺华公司对参与临床试验的、体重在 13.5kg-21kg 之间的患儿，免费提供 Zolgensma 基因疗法药物。这一做法旨在在可控的环境下获得更多的药物功效性和安全性的数据。[1]

英国国家医疗服务体系（NHS）也在 3 月 8 日发布新闻称：已与诺华公司达成共识，Zolgensma 将被纳入国家医疗服务体系，但是报销的具体方案目前仍是保密状态。[2]

Zolgensma相关信息

Zolgensma是首款用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物，是经美国FDA批准的针对2岁以下所有类型SMA患儿的一次性的治疗手段。[3]原本预期寿命只有两年的SMA1型患儿，在经过Zolgensma的一次治疗后，可脱离呼吸机自主呼吸、坐起、爬行和行走。有如此疗效的Zolgensma也是目前世界上最贵的药物，一次治疗的价格是179万英镑（约1620万人民币）。[2]

意大利与英国的国家孤儿药相关信息

哈佛大学和奥克兰大学的研究者在2015年发表的研究中提到[4]：

1. 在所有已在本国发售的孤儿药中，意大利的医保覆盖率可达94%。这主要得益于他们在对孤儿药做报销评估时，不要求衡量成本效益分析（cost-effectiveness）。相比之下，针对43种被欧洲药品管理局通过的孤儿药，英国只有希望报销2款。

2. 一项针对7个欧盟成员国的研究表明，意大利通过的孤儿药相关的“管理进入协议”最多，英国排在第三位。“管理进入协议（Managed Entry Agreements）” 是一种针对高价药品（如孤儿药）的新型报销方案，要求供药方与支付方（主要是政府和医保公司）共同参与协商决定药物的报销方案。

由研究结果可知，在孤儿药这种高价药的医保覆盖和医保报销领域，意大利一直走在前面，其率先将最昂贵的药物大力度纳入医保范围是不出所料的。英国此次能跟上报销龙头国家意大利的脚步，可能与其近五年的发展有关。但需要注意的是，尽管英国也将此款药物纳入了医保覆盖范围，但其报销方案的细节并没有公开，报销力度有待商榷[2]。

此消息意味着什么

首先，疗效惊人但是价格也惊人的基因疗法是有希望纳入医保体系的！

其次，纳入医保体系带来的Zolgensma的销量上升，会刺激和鼓励其他基因药物的研发，为罕见病的治疗带来新的希望！

这个消息让我们知道，哪怕是在最深的绝望中，我们也仍有希望。更是如同亚里士多德曾说过的：“正是在最黑暗的时候，我们才必须聚焦于光亮。”（来源：七色堇罕见病）

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